RNAi Therapeutics Market

Definição de mercado

O mercado abrange tecnologias e aplicações focadas no uso de interferência de RNA (RNAi) para tratar doenças, silenciando expressões gênicas específicas. Inclui o desenvolvimento e comercialização da terapêutica baseada no RNA (siRNA), RNA curto de gancho de cabelo (shRNA) e microRNA (miRNA) que regulam a atividade do gene pós-transcricionalmente.

O relatório identifica os principais fatores que contribuem para a expansão do mercado, juntamente com uma análise do cenário competitivo que influencia sua trajetória de crescimento.

RNAi Therapeutics MarketVisão geral

O tamanho do mercado global de terapêutica RNAi foi avaliado em US $ 1.657,2 milhões em 2023 e deve crescer de US $ 1.862,7 milhões em 2024 para US $ 4.751,1 milhões em 2031, exibindo um CAGR de 14,31% durante o período de previsão.

O crescimento do mercado é impulsionado pela crescente prevalência de doenças genéticas e crônicas, o que está aumentando a necessidade de abordagens terapêuticas altamente direcionadas e eficazes. O aumento de condições como câncer, distúrbios herdados raros e doenças neurológicas destaca as limitações dos tratamentos convencionais.

Major companies operating in the RNAi therapeutics industry are Eli Lilly and Company, Takeda Pharmaceutical Company Limited, Alnylam Pharmaceuticals, Inc., F. Hoffmann-La Roche, Regeneron Pharmaceuticals Inc., Wave Life Sciences, Aro Biotherapeutics Company, Amgen Inc., Sanofi, Eleven Tx, Arrowhead Pharmaceuticals, Inc., GSK plc, Novo Nordisk A/S, Silence Therapeutics, Sirnaomics, Inc. e outros.

Além disso, o escopo das terapias RNAi está aumentando além do foco inicial em doenças relacionadas ao fígado. Os avanços nos sistemas de entrega estão permitindo direcionamento eficiente de tecidos como pulmões, olhos e sistema nervoso central.

Essa expansão aumentando significativamente o potencial clínico da terapêutica de RNAi, permitindo o desenvolvimento de tratamentos para uma gama mais ampla de condições complexas e anteriormente difíceis de tratar.

• Em julho de 2024, a Sirnaomics Ltd. entrou em uma joint venture com a Gore Range Capital LLC para formar a Sagesse Bio, Inc., destinada a promover seus novos produtos terapêuticos baseados em RNAi para medicina estética. A colaboração aproveita a experiência da sinomia na tecnologia RNAi e na liderança da Gore Range Capital no setor de saúde da pele para acelerar o desenvolvimento clínico, com indicações iniciais focadas no contorno corporal e na redução de gordura.

Principais destaques:

1. O tamanho da indústria de terapêutica RNAi foi registrado em US $ 1.657,2 milhões em 2023.
2. O mercado deve crescer a uma CAGR de 14,31% de 2024 a 2031.
3. A América do Norte detinha uma ação de 37,25% em 2023, avaliada em US $ 617,3 milhões.
4. O segmento de siRNA recebeu US $ 1.078,7 milhões em receita em 2023.
5. O segmento intravenoso (iv) deve atingir US $ 2.504,5 milhões até 2031.
6. O segmento de oncologia deve atingir US $ 1,489,7 milhões até 2031.
7. O segmento Hospitals & Clinics deve atingir US $ 2.189,6 milhões até 2031.
8. Prevê -se que a Ásia -Pacífico cresça a uma CAGR de 15,24% durante o período de previsão.

Piloto de mercado

"A crescente prevalência de doenças genéticas e crônicas"

O crescimento do mercado de terapêutica RNAi é impulsionado pela crescente prevalência global de doenças genéticas e crônicas, incluindo câncer, distúrbios genéticos raros e doenças neurodegenerativas.

A terapêutica baseada em RNAi, incluindo siRNA, shRNA e miRNA, oferece uma vantagem estratégica ao direcionar doenças no nível genético, permitindo um silenciamento de genes altamente específico.

Essa intervenção a montante, em comparação com as terapias tradicionais que atuam no nível da proteína, aumenta a eficácia do tratamento e minimizando os efeitos fora do alvo. Isso posicionou o RNAi como uma modalidade promissora, acelerando a atividade de P&D, ensaios clínicos e investimentos em toda a indústria farmacêutica.

• Em maio de 2024, de acordo com o Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, estima -se que 14.910 novos casos de casos de câncer são esperados entre indivíduos de 0 a 19 anos, com aproximadamente 1.590 fatalidades projetadas. Isso reflete uma crescente prevalência de doenças genéticas e crônicas graves, reforçando a necessidade urgente de abordagens de tratamento avançadas e direcionadas, como a terapêutica de RNAi.

Desafio de mercado

"Altos custos de fabricação e complexidades operacionais"

Um fator importante que impede a expansão do mercado de terapêutica RNAi é os altos custos de fabricação e complexidades operacionais associadas à produção de medicamentos para RNAi.

O processo envolve síntese química complexa, controle extensivo de qualidade e sistemas de entrega sofisticados, como nanopartículas lipídicas, exigindo infraestrutura especializada e experiência qualificada. Esses fatores aumentam significativamente as despesas de produção, limitam as economias de escala e afetam os preços e o acesso ao mercado.

Para mitigar esse desafio, as empresas estão adotando estratégias de otimização de custos, incluindo parcerias com organizações de desenvolvimento e manufatura (CDMOs), investimentos em tecnologias automatizadas de produção e racionalização de cadeias de suprimentos.

Essas iniciativas visam aumentar a escalabilidade, melhorar as margens de lucro e apoiar a comercialização sustentável das terapias de RNAi em populações mais amplas de pacientes.

Tendência de mercado

"Expansão além dos alvos hepáticos"

O mercado de terapêutica RNAi está testemunhando uma tendência significativa marcada pela expansão de aplicações RNAi além dos alvos hepáticos, com um foco crescente em indicações pulmonares. Historicamente, os medicamentos RNAi têm como alvo predominantemente as doenças hepáticas devido à afinidade natural do órgão por moléculas à base de RNA.

No entanto, inovações recentes nas tecnologias de entrega estão permitindo uma segmentação mais eficaz de tecidos extra -hepáticos, particularmente os pulmões. Plataformas avançadas de entrega, como formulações aerossolizadas, nanopartículas direcionadas ao ligante e métodos de administração intranasal, estão melhorando a captação e a estabilidade dos agentes RNAi no tecido pulmonar.

Esse progresso está abrindo novas possibilidades terapêuticas para o tratamento de doenças respiratórias, como asma, doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC), fibrose pulmonar e até infecções pulmonares.

A entrega eficiente da terapêutica RNAi aos pulmões emergiu como um foco fundamental na pesquisa e desenvolvimento, ajudando o crescimento do mercado e expandindo as aplicações clínicas em diversas condições respiratórias.

• Em abril de 2023, os cientistas da UMass Chan Medical School anunciaram um avanço na entrega de siRNA por meio da administração intranasal. O estudo, publicado no processo da Academia Nacional de Ciências, demonstrou que as moléculas multiméricas de siRNA podem ser efetivamente entregues ao tecido pulmonar, permitindo silenciamento de genes seguros e robustos.

Relatório de mercado da RNAi Therapeutics Snapshot

Segmentação	Detalhes
Por tipo	siRNA (siRNA sintetizado quimicamente, siRNA biologicamente derivado), shRNA (shRNA baseado em vetores, shRNA baseado em plasmídeo), miRNA (microRNA) (imitadores de miRNA, inibidores de miRNA)
Por via de administração	Intravenosa (IV) (Hospital IV Infusões, terapia intravenosa em casa), subcutânea (auto-injeção, enfermeira administrada), outros, outros
Por aplicação	Genetic Disorders (Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR), Acute Hepatic Porphyria, Hemophilia), Oncology (Liver Cancer (Hepatocellular carcinoma), Breast Cancer, Others), Infectious Diseases (Hepatitis B, HIV/AIDS, COVID-19/Influenza) , Cardiovascular Diseases, Others
Pelo usuário final	Hospitais e Clínicas, Pesquisa e Institutos Acadêmicos, Empresas farmacêuticas e de biotecnologia
Por região	América do Norte: EUA, Canadá, México
	Europa: França, Reino Unido, Espanha, Alemanha, Itália, Rússia, Resto da Europa
	Ásia-Pacífico: China, Japão, Índia, Austrália, ASEAN, Coréia do Sul, Resto da Ásia-Pacífico
	Oriente Médio e África: Turquia, U.A.E., Arábia Saudita, África do Sul, Resto do Oriente Médio e África
	Ámérica do Sul: Brasil, Argentina, Resto da América do Sul

Segmentação de mercado

• Por tipo (siRNA, shRNA e miRNA (microRNA)): o segmento siRNA ganhou US $ 1.078,7 milhões em 2023 devido ao seu pipeline clínico avançado, aprovações regulatórias favoráveis ​​e uso crescente de direcionar expressões gênicas específicas em doenças raras e crônicas.
• Por via de administração (intravenosa (iv), subcutânea e outros): o intravenoso (iv) detinha uma participação de 55,09% em 2023, atribuída à sua alta biodisponibilidade e ampla adoção em ensaios clínicos para terapêutica baseada em RNAi.
• Por aplicação (distúrbios genéticos, oncologia, doenças infecciosas e doenças cardiovasculares): o segmento de oncologia deve atingir US $ 1.489,7 milhões até 2031, alimentados pela crescente prevalência de câncer e pela crescente adoção de terapias RNAi para o silêncio do gene específico do tumor.
• Por usuário final (hospitais e clínicas, institutos de pesquisa e acadêmicos e empresas farmacêuticas e biotecnológicas): o segmento de hospitais e clínicas deve atingir US $ 2,189,6 milhões em 2031, impulsionada pelo aumento do número de administrações de tratamento baseado em RNAi e aumento da integração de terapias com base em genes em atendimento clínico.

RNAi Therapeutics MarketAnálise Regional

Com base na região, o mercado foi classificado na América do Norte, Europa, Ásia -Pacífico, Oriente Médio e África e América Latina.

A participação de mercado da RNAi da América do Norte foi de cerca de 37,25% em 2023, avaliada em US $ 617,3 milhões. Esse domínio é atribuído principalmente à presença das principais empresas biofarmacêuticas, infraestrutura de pesquisa robusta e forte apoio de financiamento ao desenvolvimento de medicamentos baseados em RNA.

Além disso, o mercado regional se beneficia da adoção precoce de tecnologias terapêuticas avançadas, um ambiente regulatório favorável liderado pelo FDA e a crescente prevalência de doenças crônicas e genéticas, todas acelerandoensaios clínicose comercialização de terapias RNAi.

Colaborações estratégicas, gastos substanciais para a saúde e um número crescente de medicamentos RNAi aprovados pela FDA apoiam ainda mais a expansão do mercado regional.

• Em março de 2025, a Alnylam Pharmaceuticals, Inc. anunciou a aprovação da FDA do Qfitlia (Fitusiran). O QFITLIA é o primeiro e único tratamento baseado em siRNA aprovado para profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir os episódios de sangramento em pacientes com 12 anos ou mais com hemofilia A ou B, com ou sem inibidores, reduzindo os níveis de antitrombina para apoiar a geração de trombina e restaurar o equilíbrio hemostosático.

A indústria de terapêutica da Ásia -Pacífico está pronta para crescer a uma CAGR de 15,24% durante o período de previsão. Esse crescimento notável é estimulado pelo aumento dos investimentos na pesquisa de biotecnologia, na crescente conscientização sobre a medicina de precisão e uma crescente população de pacientes afetada por câncer e distúrbios genéticos.

Países como China, Japão e Índia estão aprimorando suas capacidades na terapêutica baseada em RNA por meio de iniciativas governamentais, colaborações estratégicas e infraestrutura de saúde aprimorada, posicionando a região como um centro-chave para inovações de RNAi.

O mercado regional se beneficia ainda dos custos mais baixos de ensaios clínicos, a crescente fabricação farmacêutica e a expansão da pesquisa acadêmica focada nas tecnologias de RNA.

Estruturas regulatórias

• Nos EUA, a Food and Drug Administration (FDA) regula a RNAi Therapeutics sob a estrutura para novas aplicações de medicamentos (NDAs) e novos medicamentos para investigação (INDs), principalmente por meio de seu Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos (CDER).
• Na Europa, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) regula a RNAi Therapeutics por meio do Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP). Os produtos são avaliados sob o procedimento centralizado, que é obrigatório para terapias avançadas, incluindo medicamentos à base de RNA. A EMA fornece orientações específicas para agentes de silenciamento de genes e requer uma avaliação abrangente da qualidade, eficácia e segurança de acordo com os regulamentos da UE.

Cenário competitivo

A indústria de terapêutica da RNAi é caracterizada por intensa concorrência orientada à inovação, com os principais atores se envolvendo ativamente em colaborações estratégicas, acordos de licenciamento e joint ventures para expandir oleodutos terapêuticos e acessar tecnologias RNAi avançadas.

As empresas estão cada vez mais priorizando a licenciamento de novos candidatos a RNAi e em parceria com instituições de pesquisa para acelerar o desenvolvimento em estágio inicial. Um foco principal é as alianças de longo prazo com provedores de tecnologia de entrega para aprimorar a segmentação específica de tecidos e melhorar os perfis de segurança e eficácia das terapias RNAi.

Além disso, os jogadores estão investindo significativamente na expansão de suas capacidades de fabricação, principalmente para nanopartículas lipídicas e outros sistemas de entrega críticos para a formulação de medicamentos para RNAi.

As empresas estão implementando ainda mais estratégias de expansão regional, estabelecendo locais de ensaios clínicos e centros de pesquisa em mercados emergentes para capitalizar os custos operacionais mais baixos e os pools de pacientes inexplorados

• Em julho de 2023, a Alnylam Pharmaceuticals, Inc. e a Roche anunciaram uma colaboração estratégica para desenvolver e comercializar em conjunto Zilebesiran, uma terapêutica de RNAi de investigação projetada para o tratamento da hipertensão em pacientes com risco cardiovascular elevado. Essa parceria aproveita a liderança científica de Alnylam no desenvolvimento de medicamentos com sede na RNAi e nas capacidades globais da Roche em avanço clínico e execução de mercado.

Lista de empresas importantes no mercado de terapêutica RNAi:

• Eli Lilly and Company
• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
• F. Hoffmann-La Roche
• Regeneron Pharmaceuticals Inc.
• Ciências da vida das ondas
• Companhia de Bioterapêutica ARO
• Amgen Inc.
• Sanofi
• Onze tx
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
• GSK plc
• Novo Nordisk A/S.
• Silêncio terapêutica
• Sirnaomics, Inc.

Desenvolvimentos recentes (parcerias)

• Em janeiro de 2025, City Therapeutics, Inc. firmou uma colaboração estratégica com a Bausch + Lomb para desenvolver uma nova terapia baseada em RNAi para doenças da retina, incluindo atrofia geográfica, uma forma avançada de degeneração macular relacionada à idade. A parceria visa aproveitar as tecnologias de engenharia RNAi da City Therapeutics para a administração intravítrea.