RNAi治疗市场

市场定义

该市场包括针对使用RNA干扰（RNAI）来治疗疾病的技术和应用，通过沉默特定的基因表达。它包括基于RNA（siRNA），短发夹RNA（SHRNA）和microRNA（miRNA）的疗法的开发和商业化，这些治疗方法在转录后调节基因活性。

该报告确定了导致市场扩张的主要因素，以及对影响其增长轨迹的竞争景观的分析。

RNAi治疗市场概述

全球RNAi治疗剂市场的价值在2023年价值16.572亿美元，预计将从2024年的1,8.627亿美元增长到2031年的47.5111亿美元，在预测期间的复合年增长率为14.31％。

市场增长是由遗传和慢性病的患病率上升驱动的，这正在增加对高度靶向和有效治疗方法的需求。癌症，罕见的遗传性疾病和神经疾病等疾病的上升突出了常规治疗的局限性。

在RNAi治疗行业运营的主要公司是Eli Lilly and Company，Takeda Pharmaceutical Company Company Limited，Alnylam Pharmaceuticals，Inc。 Nordisk A/S，Silence Therapeutics，Sirnaomics，Inc。等。

此外，RNAi疗法的范围正在扩大，超出了其最初对与肝有关的疾病的关注。递送系统的进步允许有效靶向肺，眼睛和中枢神经系统等组织。

这种膨胀症显着增强了RNAi疗法的临床潜力，从而为更广泛的复杂和以前难以治疗的条件开发了治疗方法。

• 2024年7月，Sirnaomics Ltd.与Gore Range Capital LLC建立了一家合资企业，旨在将其新颖的基于RNAi的治疗产品推广到审美医学中。该协作利用了sirnaomics在RNAi技术方面的专业知识和Gore Range Capital在皮肤健康部门的领导地位，以加速临床开发，最初的迹象集中在身体轮廓和减少脂肪上。

关键亮点：

1. RNAi Therapeutics行业的规模在2023年为16.572亿美元。
2. 从2024年到2031年，市场预计将以14.31％的复合年增长率增长。
3. 北美在2023年持有37.25％的份额，价值61730万美元。
4. siRNA细分市场在2023年获得了1,0.787亿美元的收入。
5. 预计到2031年静脉注射（IV）细分​​市场将达到2,50450万美元。
6. 到2031年，肿瘤学细分市场预计将达到1,4.897亿美元。
7. 到2031年，医院和诊所细分市场预计将达到21.86亿美元。
8. 预计在预测期内，亚太地区的复合年增长率为15.24％。

市场驱动力

“遗传和慢性病的患病率上升”

RNAi治疗市场的生长是由遗传和慢性疾病，局部癌症，稀有遗传疾病和神经退行性疾病的全球患病率提高驱动的。

基于RNAi的疗法，包括siRNA，SHRNA和miRNA，通过靶向遗传水平靶向疾病，从而实现高度特异性的基因沉默来提供战略优势。

与在蛋白质水平上起作用的传统疗法相比，这种上游干预措施增强了治疗功效，同时最大程度地减少了脱靶效应。这将RNAi定位为一种有希望的方式，加速的研发活动，临床试验以及整个制药行业的投资。

• 根据美国卫生与公共服务部的数据，2024年5月，预计在0-19岁的个人中，预计将有14,910例新的癌症病例，约有1,590例预计死亡。这反映了严重的遗传和慢性疾病的患病率上升，从而迫使人们迫切需要对RNAi治疗等先进的有针对性治疗方法。

市场挑战

“高制造成本和运营复杂性”

阻碍RNAi治疗剂市场扩展的主要因素是与RNAi药物生产相关的高生产成本和运营复杂性。

该过程涉及复杂的化学合成，广泛的质量控制和复杂的输送系统，例如脂质纳米颗粒，需要专门的基础设施和熟练的专业知识。这些因素大大增加了生产费用，限制规模经济，并影响定价和市场获取。

为了减轻这一挑战，公司正在采用成本优化策略，包括与合同开发和制造组织（CDMO）的合作伙伴关系，对自动生产技术的投资以及供应链的简化。

这些举措旨在提高可扩展性，提高利润率并支持更广泛的患者人群RNAi疗法的可持续商业化。

市场趋势

“超越肝目标的扩展”

RNAi治疗剂市场目睹了一个重大趋势，其标志是RNAi应用的扩展以外的肝靶标，越来越重视肺部适应症。从历史上看，由于器官对基于RNA的分子的天然亲和力，RNAi药物主要针对肝病。

但是，最近的输送技术创新正在使肝外组织（尤其是肺部）更有效地靶向。先进的递送平台，例如雾化配方，靶向配体的纳米颗粒和鼻内给药方法，正在改善RNAi剂在肺组织中的摄取和稳定性。

这种进展正在为治疗呼吸道疾病（例如哮喘，慢性阻塞性肺疾病（COPD），肺纤维化甚至肺部感染）提供新的治疗可能性。

有效地将RNAi治疗剂传递到肺部已成为研发，帮助市场增长以及在各种呼吸条件下扩大临床应用的重点。

• 2023年4月，UMass Chan医学院的科学家通过鼻内管理宣布了siRNA分娩的突破。这项研究发表在《美国国家科学院论文集》上，证明了多聚体siRNA分子可以有效地传递到肺组织，从而实现安全且坚固的基因沉默。

RNAi Therapeutics市场报告快照

分割	细节
按类型	siRNA（化学合成的siRNA，生物衍生的siRNA），shRNA（基于载体的shRNA，基于质粒的shRNA），miRNA（microRNA）（miRNA模拟，miRNA抑制剂）
通过行政路线	静脉注射（IV）（医院IV输注，基于家庭的IV疗法），皮下（自我注射，护士管理），其他
通过应用	遗传疾病（遗传性腹膜内蛋白淀粉样变性（HATTR），急性肝卟啉症，血友病），肿瘤学（肝癌（肝细胞癌），乳腺癌，其他），感染性疾病（肝炎）
由最终用户	医院和诊所，研究与学术机构，制药与生物技术公司
按地区	北美：美国，加拿大，墨西哥
	欧洲：法国，英国，西班牙，德国，意大利，俄罗斯，欧洲其他地区
	亚太：中国，日本，印度，澳大利亚，东盟，韩国，亚太其他地区
	中东和非洲：土耳其，阿联酋，沙特阿拉伯，南非，中东和非洲的其他地区
	南美洲：巴西，阿根廷，南美其他地区

市场细分

• 按类型（siRNA，SHRNA和miRNA（microRNA））：由于其晚期临床管道，有利的监管批准以及针对稀有疾病和慢性疾病的特定基因表达式的使用，siRNA段在2023年获得了1,0.787亿美元。
• 根据给药途径（静脉内（IV），皮下和其他）：静脉注射（IV）在2023年占55.09％的份额，归因于其基于RNAI的临床试验的高生物利用度和广泛采用。
• 通过应用（遗传疾病，肿瘤学，传染病和心血管疾病）：到2031年，肿瘤学部分预计将达到1,4.897亿美元，这是由于癌症患病率的增加和肿瘤特异性基因沉默的RNAi治疗的增加所增强。
• 由最终用户（医院和诊所，研究与学术机构以及制药与生物技术公司）：预计到2031年，医院和诊所领域预计将达到21.896亿美元，这是由于基于RNAI的治疗局数量增加，基于基因偿还疗法的整合增加了临床护理。

RNAi治疗市场区域分析

根据地区，该市场已分为北美，欧洲，亚太地区，中东和非洲以及拉丁美洲。

北美RNAi Therapeutics市场份额在2023年约为37.25％，价值61730万美元。这种主导地位主要归因于领先的生物制药公司的存在，强大的研究基础设施以及对基于RNA的药物开发的强大资金支持。

此外，区域市场受益于早期采用先进的治疗技术，这是由FDA领导的有利的监管环境以及慢性和遗传疾病的普遍性，所有这些疾病的患病率都加快了临床试验RNAi疗法的商业化。

战略合作，大量的医疗保健支出以及越来越多的FDA批准的RNAi药物进一步支持区域市场的扩张。

• 2025年3月，Alnylam Pharmaceuticals，Inc。宣布Qfitlia（Fitusiran）批准FDA。 QFITLIA是批准常规预防的第一个也是唯一一种基于siRNA的治疗方法，可预防或减少患有或不具有抑制剂的12岁及以上血友病A或B的患者出血发作，通过降低抗抑制蛋白水平以支持凝血酶产生并恢复止血平衡。

在预测期内，亚太RNAi治疗行业有望以15.24％的复合年增长率增长。通过增加对生物技术研究的投资，对精度医学的认识的提高以及受癌症和遗传疾病影响的患者人群不断增长，这种显着的增长刺激了这种显着的增长。

中国，日本和印度等国家正在通过政府计划，战略合作和改善医疗保健基础设施来增强其在基于RNA的治疗剂中的能力，从而将该地区定位为RNAi创新的关键枢纽。

区域市场从较低的临床试验成本，不断增长的药物制造以及扩展的学术研究中受益匪浅。

监管框架

• 在美国，食品和药物管理局（FDA）主要通过其药物评估与研究中心（CDER）调节新药应用框架（NDA）和研究新药（INDS）的RNAi治疗剂。
• 在欧洲，欧洲药品局（EMA）通过人使用药品委员会（CHMP）调节RNAi治疗剂。产品是根据集中式程序进行评估的，该程序是包括基于RNA的药物在内的晚期疗法的强制性评估。 EMA提供了针对基因沉默剂的指导，并需要根据欧盟法规对质量，功效和安全性进行全面评估。

竞争格局

RNAi治疗行业的特征是激烈的创新驱动竞争，主要参与者积极参与战略合作，许可协议以及合资企业，以扩大治疗管道和访问先进的RNAi技术。

公司越来越优先考虑对新型RNAi候选者的许可，并与研究机构合作以加速早期发展。一个重点是与输送技术提供商的长期联盟，以增强组织特异性靶向并提高RNAi疗法的安全性和功效概况。

此外，玩家正在大量投资扩展其制造能力，特别是对于脂质纳米颗粒和其他对于RNAi药物配方至关重要的输送系统。

公司正在通过在新兴市场中建立临床试验站点和研究中心来进一步实施区域扩展策略，以利用较低的运营成本和未开发的患者池

• 2023年7月，Alnylam Pharmaceuticals，Inc。和Roche宣布了一项战略合作，旨在共同开发和商业化Zilebesiran，这是一种研究性RNAI治疗性，旨在治疗心血管风险升高的患者的高血压。该伙伴关系利用了Alnylam在RNAi的药物开发和Roche在临床进步和市场执行方面的全球能力方面的科学领导力。

RNAi Therapeutics市场中的主要公司清单：

• 伊利礼来公司
• 武田制药有限公司
• Alnylam Pharmaceuticals，Inc。
• F. Hoffmann-La Roche
• Regeneron Pharmaceuticals Inc.
• 波浪生活科学
• ARO Biothapeutics Company
• 安尔根公司
• 赛诺菲
• 十一TX
• Arrowhead Pharmaceuticals，Inc。
• GSK PLC
• Novo Nordisk A/s
• 沉默治疗学
• Sirnaomics，Inc。

最近的发展（合作伙伴关系）

• 2025年1月，City Therapeutics，Inc。与Bausch + Lomb进行了战略合作，以开发一种基于RNAi的新型视网膜疾病疗法，包括地理萎缩，这是一种与年龄相关的黄斑变性的高级形式。该合作伙伴关系旨在利用城市治疗学的下一代RNAi工程技术进行玻璃室内管理。