РНКИ -терапевтический рынок

Рыночное определение

Рынок включает в себя технологии и приложения, ориентированные на использование РНК -интерференции (RNAi) для лечения заболеваний путем молчания специфических экспрессии генов. Он включает в себя развитие и коммерциализацию терапевтических средств на основе РНК (siRNA), РНК с короткой шпилькой (SHRNA) и микроРНК (miRNA), которые регулируют активность генов посттранскрипционно.

В отчете определены основные факторы, способствующие расширению рынка, наряду с анализом конкурентной ландшафта, влияющей на его траекторию роста.

РНКИ -терапевтический рынокОбзор

Глобальный размер рынка RNAI Therapeutics был оценен в размере 1 657,2 млн. Долл. США в 2023 году и, по прогнозам, в 2024 году вырастет с 1862,7 млн. Долл. США до 4 751,1 млн. Долл. США к 2031 году, демонстрируя кагр составляет 14,31% в течение прогнозируемого периода.

Рост рынка обусловлен растущей распространенностью генетических и хронических заболеваний, что увеличивает необходимость в целенаправленных и эффективных терапевтических подходах. Рост в таких состояниях, как рак, редкие наследственные расстройства и неврологические заболевания, подчеркивает ограничения традиционных методов лечения.

Основные компании, работающие в индустрии терапии RNAI,-это Eli Lilly and Company, Takeda Pharmaceutical Company Limited, Alnylam Pharmaceuticals, Inc., F. Hoffmann-La Roche, Regeneron Pharmaceuticals Inc., Wave Life Sciences, Aro Biotherapeutics Company, inces, inceshace, rowhead, rowhead, rowhead, rowhead, rrowemace, rowhead, rowhead, rowhead, rrowemc., rrowemc., arrowhace, rowhead, arrowshace, rrowemce PLC, Novo Nordisk A/S, Silence Therapeutics, Sirnaomics, Inc. и другие.

Более того, объем терапии РНКи расширяется за пределы их первоначального внимания к заболеваниям, связанным с печеночной частью. Достижения в системах доставки позволяют эффективно нацелить ткани, такие как легкие, глаза и центральная нервная система.

Это расширение значительно увеличивает клинический потенциал терапии РНКи, что позволяет развивать методы лечения для более широкого диапазона сложных и ранее тяжелых заболеваний.

• В июле 2024 года Sirnaomics Ltd. представила совместное предприятие с Gore Range Capital LLC, чтобы сформировать Sagesse Bio, Inc., нацеленное на продвижение своих новых терапевтических продуктов на основе RNAI в эстетическую медицину. Сотрудничество использует опыт SIRNAOMICS в технологии RNAI и лидерство Range Range Capital в секторе здоровья кожи, чтобы ускорить клиническую разработку, причем первоначальные показания были сосредоточены на контуре тела и снижении жира.

Ключевые основные моменты:

1. Размер индустрии терапии RNA
2. Предполагается, что рынок вырастет в среднем на 14,31% с 2024 по 2031 год.
3. В 2023 году Северная Америка в размере 37,25% стоила 617,3 млн. Долл. США.
4. Сегмент миРНК получил 1078,7 млн. Долл. США в 2023 году.
5. Ожидается, что сегмент внутривенного (IV) достигнет 2 504,5 млн. Долл. США к 2031 году.
6. Ожидается, что сегмент онкологии достигнет 1 489,7 млн. Долл. США к 2031 году.
7. Ожидается, что сегмент больниц и клиник достигнет 2189,6 млн. Долл. США к 2031 году.
8. Ожидается, что в Азиатско -Тихоокеанском регионе вырастет на 15,24% в течение прогнозируемого периода.

Рыночный драйвер

«Растущая распространенность генетических и хронических заболеваний»

Рост рынка терапии РНКи обусловлен растущей глобальной распространенностью генетических и хронических заболеваний, интригационного рака, редких генетических расстройств и нейродегенеративных заболеваний.

Терапия на основе РНКи, в том числе миРНК, SHRNA и miRNA, предлагают стратегическое преимущество, нацеленная на заболевание на генетическом уровне, что позволяет сильно специфическому молчанию генов.

Это вмешательство вверх по течению, по сравнению с традиционными методами лечения, которые действуют на уровне белка, повышает эффективность лечения, одновременно сводя к минимуму эффект отключения. Это позиционировало RNAI как многообещающий метод, ускоряющий активность НИОКР, клинические испытания и инвестиции в фармацевтической промышленности.

• В мае 2024 года, по данным Министерства здравоохранения и социальных служб США, около 14 910 новых случаев случаев рака ожидаются среди людей в возрасте от 0 до 19 лет, причем приблизительно 1590 прогнозируемых погибших. Это отражает растущую распространенность тяжелых генетических и хронических заболеваний, усиливая неотложную потребность в продвинутых, целевых подходах к лечению, таких как терапия РНКи.

Рыночный вызов

«Высокие производственные затраты и рабочие сложности»

Основным фактором, препятствующим расширению рынка терапии РНКи, является высокие производственные затраты и эксплуатационные сложности, связанные с производством лекарств РНКи.

Процесс включает в себя сложный химический синтез, обширный контроль качества и сложные системы доставки, такие как наночастицы липидов, требующие специализированной инфраструктуры и опытного опыта. Эти факторы значительно увеличивают расходы на производство, ограничивают экономию масштаба и влияют на цены и доступ к рынку.

Чтобы смягчить эту проблему, компании принимают стратегии оптимизации расходов, включая партнерские отношения с организациями по разработке контрактов и производства (CDMO), инвестиции в автоматизированные производственные технологии и оптимизацию цепочек поставок.

Эти инициативы направлены на повышение масштабируемости, повышение прибыли и поддержку устойчивой коммерциализации терапии RNAI в более широких популяциях пациентов.

Тенденция рынка

«Расширение за пределами печеночных целей»

Рынок терапевтических средств РНКи является свидетелем значительной тенденции, отмеченной расширением приложений РНКи за пределами печеночных мишеней, с растущим акцентом на легочные показания. Исторически, препараты РНКи преимущественно нацелены на заболевания печени из-за естественного сродства органа к молекулам на основе РНК.

Тем не менее, недавние инновации в технологиях доставки обеспечивают более эффективное нацеливание на внепеченочные ткани, особенно легкие. Расширенные платформы доставки, такие как аэрозольные составы, наночастицы, нацеленные на лиганд, и методы интраназального введения, улучшают поглощение и стабильность агентов RNAi в ткани легких.

Этот прогресс открывает новые терапевтические возможности для лечения респираторных заболеваний, таких как астма, хроническая обструктивная болезнь легких (ХОБЛ), легочный фиброз и даже инфекции легких.

Эффективная доставка RNAI Therapeutics в легкие стала ключевым вниманием в исследованиях и разработках, помогал росту рынка и расширению клинических применений в различных респираторных заболеваниях.

• В апреле 2023 года ученые из медицинской школы UMASS Chan объявили о прорыве по доставке миРНК через интраназальную администрацию. Исследование, опубликованное в «Слушаниях Национальной академии наук», показало, что мультимерные молекулы миРНК могут эффективно доставить в ткань легких, что обеспечивает безопасное и надежное молчание генов.

Рыночный отчет РНКА

Сегментация	Подробности
По типу	siRNA (химически синтезированная миРНК, биологически полученная миРНК), ShRNA (ShRNA на основе векторов, ShRNA на основе плазмиды), miRNA (микроРНК) (мимики miRNA, ингибиторы miRNA)
По пути администрирования	Внутривенное (IV) (инфузии в больнице IV, домашняя терапия IV), подкожная (самоопредоходник, введенная медсестрой), другие
По приложению	Генетические расстройства (наследственный трансфиретиновый амилоидоз (HATTR), острая печеночная порфирия, гемофилия), онкология (рак печени (гепатоцеллюлярная карцинома), рак молочной железы, другие), инфекционные заболевания (гепатит В, ВИЧ/СПИД, ковиды-19/влияние), кардиовальные, другие, другие, другие, другие, другие, другие другие, другие
От конечного пользователя	Больницы и клиники, исследования и академические институты, фарма и биотехнологические компании
По региону	Северная Америка: США, Канада, Мексика
	Европа: Франция, Великобритания, Испания, Германия, Италия, Россия, остальная часть Европы
	Азиатско-Тихоокеанский регион: Китай, Япония, Индия, Австралия, АСЕАН, Южная Корея, остальная часть Азиатско-Тихоокеанского региона
	Ближний Восток и Африка: Турция, США, Саудовская Аравия, Южная Африка, остальная часть Ближнего Востока и Африки
	Южная Америка: Бразилия, Аргентина, остальная часть Южной Америки

Сегментация рынка

• По типу (SIRNA, SHRNA и MIRNA (микроРНК): сегмент siRNA заработал 1 078,7 млн. Долл. США в 2023 году из -за его расширенного клинического трубопровода, благоприятных разрешений регуляторных органов и растущего применения при нацеливании специфических экспрессии генов при редких и хронических заболеваниях.
• По маршруту введения (внутривенного (IV), подкожного и другого): внутривенно (IV) доля в 55,09% в 2023 году, связанная с его высокой биодоступностью и широко распространенным внедрением в клинических испытаниях для терапевтики на основе RNAI.
• По применению (генетические расстройства, онкология, инфекционные заболевания и сердечно-сосудистые заболевания): к 2031 году сегмент онкологии достигнет 1489,7 млн. Долл.
• Благодаря конечным пользователю (больницы и клиники, исследовательские и академические институты, а также фармацевтические и биотехнологические компании): к 2031 году сегмент больниц и клиник достигнет 2189,6 млн. Долл.

РНКИ -терапевтический рынокРегиональный анализ

Основываясь на регионе, рынок был классифицирован в Северной Америке, Европе, Азиатско -Тихоокеанском регионе, Ближнем Востоке и Африке и Латинской Америке.

В 2023 году доля рынка терапии в Северной Америке составила около 37,25%, стоимостью 617,3 млн. Долл. США. Это доминирование в первую очередь объясняется наличием ведущих биофармацевтических компаний, надежной исследовательской инфраструктуры и сильной поддержки финансирования для разработки лекарств на основе РНК.

Кроме того, региональный рынок получает выгоду от раннего принятия передовых терапевтических технологий, благоприятной регуляторной среды, возглавляемой FDA, и растущей распространенности хронических и генетических заболеваний, все из которых ускорилисьКлинические испытанияи коммерциализация терапии РНКи.

Стратегическое сотрудничество, существенные расходы на здравоохранение и растущее число одобренных FDA препаратов RNAI дополнительно подтверждают расширение регионального рынка.

• В марте 2025 года Alnylam Pharmaceuticals, Inc. объявила о одобрении FDA Qfitlia (Fitusiran). Qfitlia-это первое и единственное, что лечение на основе SIRNA, одобренное для обычной профилактики, для предотвращения или уменьшения кровотечения у пациентов в возрасте 12 лет и старше с гемофилией A или B, с ингибиторами или без него, путем снижения уровня антитробина для поддержки генерации тромбина и восстановления гемостатического баланса.

Азиатско -тихоокеанская терапевтическая индустрия RNAI готова выращивать в среднем на 15,24% в течение прогнозируемого периода. Этот заметный рост стимулируется увеличением инвестиций в исследования биотехнологий, повышение осведомленности о точной медицине и растущей популяции пациентов, страдающих раком и генетическими нарушениями.

Такие страны, как Китай, Япония и Индия, расширяют свои возможности в области терапии на основе РНК благодаря государственным инициативам, стратегическому сотрудничеству и улучшению инфраструктуры здравоохранения, позиционируя регион как ключевой центр инноваций RNAI.

Региональный рынок еще больше пользуется более низкими затратами на клинические испытания, растущее фармацевтическое производство и расширение академических исследований, ориентированных на технологии РНК.

Нормативные рамки

• В СШАУправление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) регулирует терапии RNAI в рамках новых применений для новых лекарств (NDAS) и исследования новых препаратов (Inds), в первую очередь через его Центр оценки лекарств и исследований (CDER).
• В ЕвропеЕвропейское агентство по лекарственным средствам (EMA) регулирует терапии РНКи через комитет по лекарственным средствам для использования человека (CHMP). Продукты оцениваются в соответствии с централизованной процедурой, которая является обязательной для передовой терапии, включая лекарства на основе РНК. EMA предоставляет рекомендации, специфичные для агентов по сожалению генов, и требует всесторонней оценки качества, эффективности и безопасности в соответствии с правилами ЕС.

Конкурентная ландшафт

Индустрия терапии RNAI характеризуется интенсивной конкуренцией, основанной на инновациях: ключевые игроки активно участвуют в стратегическом сотрудничестве, лицензионных соглашениях и совместными предприятиями для расширения терапевтических трубопроводов и доступа к передовым технологиям RNAI.

Компании все чаще приоритет в лицензировании новых кандидатов в RNAI и партнерство с исследовательскими институтами для ускорения развития на ранней стадии. Ключевое внимание уделяется долгосрочным альянсам с поставщиками технологий доставки для улучшения тканевого нацеливания и улучшения профилей безопасности и эффективности терапии RNAI.

Кроме того, игроки значительно инвестируют в расширение своих производственных возможностей, особенно для наночастиц липидов и других систем доставки, критических для препарата лекарственного средства RNAI.

Компании дополнительно реализуют региональные стратегии расширения, создавая участки клинических испытаний и исследовательские центры на развивающихся рынках, чтобы использовать более низкие эксплуатационные расходы и неиспользованные пулы пациентов

• В июле 2023 года Alnylam Pharmaceuticals, Inc. и Roche объявили о стратегическом сотрудничестве для совместной разработки и коммерциализации Zilebesiran, исследования RNAI, разработанного для лечения гипертонии у пациентов с повышенным сердечно -сосудистым риском. Это партнерство использует научное лидерство Alnylam в области разработки лекарств на основе РНКи и глобальных возможностей Роше в области клинического продвижения и реализации рынка.

Список ключевых компаний на рынке RNAI Therapeutics:

• Эли Лилли и компания
• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
• Ф. Хоффманн-Ла Рош
• Regeneron Pharmaceuticals Inc.
• Волновые науки жизни
• ARO Biotherapeutics Company
• Amgen Inc.
• Санофи
• Одиннадцать TX
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
• GSK PLC
• Novo Nordisk A/S.
• Молчание терапии
• Sirnaomics, Inc.

Последние события (партнерские отношения)

• В январе 2025 года, City Therapeutics, Inc. вступила в стратегическое сотрудничество с Bausch + Lomb для разработки новой терапии на основе RNAI при заболеваниях сетчатки, включая географическую атрофию, продвинутую форму возрастной дегенерации желтого пятна. Партнерство направлено на использование инженерных технологий RNAI следующего поколения City Therapeutics для интравитреального администрирования.