Marché de la thérapeutique RNA

Définition du marché

Le marché englobe les technologies et les applications axées sur l'utilisation d'interférence d'ARN (ARNi) pour traiter les maladies en faisant taire des expressions de gènes spécifiques. Il comprend le développement et la commercialisation de la thérapeutique basés sur l'ARN (siRNA), l'ARN en épingle à cheveux courts (shRNA) et le microARN (miARN) qui régulent l'activité des gènes post-transcriptionnellement.

Le rapport identifie les principaux facteurs contribuant à l'expansion du marché, ainsi qu'une analyse du paysage concurrentiel influençant sa trajectoire de croissance.

Marché de la thérapeutique RNAAperçu

La taille du marché mondial de l'ARNi thérapeutique était évaluée à 1 657,2 millions USD en 2023 et devrait passer de 1 862,7 millions USD en 2024 à 4 751,1 millions USD d'ici 2031, présentant un TCAC de 14,31% au cours de la période de prévision.

La croissance du marché est tirée par la prévalence croissante des maladies génétiques et chroniques, ce qui augmente la nécessité d'approches thérapeutiques hautement ciblées et efficaces. L'augmentation des conditions telles que le cancer, les troubles hérités rares et les maladies neurologiques met en évidence les limites des traitements conventionnels.

Les grandes entreprises opérant dans l'industrie de l'ARNi Therapeutics sont Eli Lilly and Company, Takeda Pharmaceutical Company Limited, Alnylam Pharmaceuticals, Inc., F. Hoffmann-La Roche, Regeneron Pharmaceuticals Inc., Wave Sciences, Arro Biotherapeutics Company, Inc., GSEK, Eleven TX, Arrowhead Nordisk A / S, Silence Therapeutics, Sinaomics, Inc. et autres.

De plus, la portée des thérapies par l'ARNi s'élargit au-delà de leur focalisation initiale sur les maladies liées au foie. Les progrès des systèmes d'administration permettent un ciblage efficace de tissus tels que les poumons, les yeux et le système nerveux central.

Cette expansion améliorait considérablement le potentiel clinique des thérapies par l'ARNi, permettant le développement de traitements pour une gamme plus large de conditions complexes et auparavant difficiles à traiter.

• En juillet 2024, Sirnaomics Ltd. est entré dans une coentreprise avec Gore Range Capital LLC pour former Sagesse Bio, Inc., visant à faire progresser ses nouveaux produits thérapeutiques basés sur l'ARNi en médecine esthétique. La collaboration tire parti de l’expertise des sirnaomiques dans la technologie de l'ARNi et le leadership de Gore Range Capital dans le secteur de la santé de la peau pour accélérer le développement clinique, avec des indications initiales axées sur le support corporel et la réduction des graisses.

Faits saillants clés:

1. La taille de l'industrie thérapeutique de l'ARNi a été enregistrée à 1 657,2 millions USD en 2023.
2. Le marché devrait croître à un TCAC de 14,31% de 2024 à 2031.
3. L'Amérique du Nord a détenu une part de 37,25% en 2023, évaluée à 617,3 millions USD.
4. Le segment siRNA a récolté 1 078,7 millions USD de revenus en 2023.
5. Le segment intraveineux (IV) devrait atteindre 2 504,5 millions USD d'ici 2031.
6. Le segment oncologique devrait atteindre 1 489,7 millions USD d'ici 2031.
7. Le segment des hôpitaux et des cliniques devrait atteindre 2 189,6 millions USD d'ici 2031.
8. L'Asie-Pacifique devrait croître à un TCAC de 15,24% au cours de la période de prévision.

Moteur du marché

"Prévalence croissante des maladies génétiques et chroniques"

La croissance du marché thérapeutique de l'ARNi est motivée par la prévalence mondiale croissante des maladies génétiques et chroniques, le cancer incluant, les troubles génétiques rares et les maladies neurodégénératives.

Les thérapies basées sur l'ARNi, y compris l'ARNsi, le shRNA et le miARN, offrent un avantage stratégique en ciblant la maladie au niveau génétique, permettant un silence gène très spécifique.

Cette intervention en amont, par rapport aux thérapies traditionnelles qui agissent au niveau des protéines, améliore l'efficacité du traitement tout en minimisant les effets hors cible. Cela a positionné l'ARNi comme une modalité prometteuse, accélérant l'activité de la R&D, les essais cliniques et l'investissement dans l'industrie pharmaceutique.

• En mai 2024, selon le département américain de la santé et des services sociaux, environ 14 910 nouveaux cas de cas de cancer sont attendus chez les personnes âgées de 0 à 19 ans, avec environ 1 590 décès projetés. Cela reflète une prévalence croissante de maladies génétiques et chroniques graves, renforçant le besoin urgent d'approches de traitement ciblées avancées telles que l'ARNi Therapeutics.

Défi du marché

"Coûts de fabrication élevés et complexités opérationnelles"

Un facteur majeur empêchant l'expansion du marché thérapeutique de l'ARNi est les coûts de fabrication élevés et les complexités opérationnelles associées à la production de médicaments à l'ARNi.

Le processus implique une synthèse chimique complexe, un contrôle de la qualité étendu et des systèmes de livraison sophistiqués tels que des nanoparticules lipidiques, nécessitant une infrastructure spécialisée et une expertise qualifiée. Ces facteurs augmentent considérablement les dépenses de production, limitent les économies d'échelle et affectent les prix et l'accès au marché.

Pour atténuer ce défi, les entreprises adoptent des stratégies d'optimisation des coûts, y compris des partenariats avec les organisations de développement et de fabrication de contrats (CDMO), les investissements dans les technologies de production automatisées et la rationalisation des chaînes d'approvisionnement.

Ces initiatives visent à améliorer l'évolutivité, à améliorer les marges bénéficiaires et à soutenir la commercialisation durable des thérapies par l'ARNi à travers des populations de patients plus larges.

Tendance

"Expansion au-delà des cibles hépatiques"

Le marché thérapeutique de l'ARNi est témoin d'une tendance importante marquée par l'expansion des applications d'ARNi au-delà des cibles hépatiques, avec un accent croissant sur les indications pulmonaires. Historiquement, les médicaments d'ARNi ont principalement ciblé les maladies hépatiques en raison de l'affinité naturelle de l'organe pour les molécules à base d'ARN.

Cependant, les innovations récentes dans les technologies d'administration permettent un ciblage plus efficace des tissus extrahépatiques, en particulier les poumons. Des plateformes de livraison avancées telles que les formulations aérosolisées, les nanoparticules ciblées par le ligand et les méthodes d'administration intranasale améliorent l'absorption et la stabilité des agents d'ARNi dans les tissus pulmonaires.

Cette progression est d'ouvrir de nouvelles possibilités thérapeutiques pour traiter les maladies respiratoires telles que l'asthme, la maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC), la fibrose pulmonaire et même les infections pulmonaires.

L'administration efficace des thérapies par l'ARNi aux poumons est devenue un objectif clé de la recherche et du développement, aidant la croissance du marché et élargissant les applications cliniques dans diverses conditions respiratoires.

• En avril 2023, des scientifiques de la UMass Chan Medical School ont annoncé une percée dans la livraison de siRNA par l'administration intranasale. L'étude, publiée dans les Actes de l'Académie nationale des sciences, a démontré que les molécules de siRNA multimériques peuvent être délivrées efficacement aux tissus pulmonaires, permettant le silence des gènes sûrs et robustes.

Instantané du rapport sur le marché de la thérapeutique RNAi

Segmentation	Détails
Par type	siRNA (siRNA synthétisé chimiquement, siRNA dérivé biologique), shRNA (shRNA à base de vecteur, shRNA à base de plasmide), miARN (microARN) (mimics miRNA, inhibiteurs miRNA)
Par voie d'administration	Intraveineux (IV) (infusions IV de l'hôpital, thérapie IV à domicile), sous-cutanée (auto-injection, infirmière administrée), autres
Par demande	Troubles génétiques (amyloïdose héréditaire de la transthyrétine (HATTR), porphyrie hépatique aiguë, hémophilie), oncologie (cancer du foie (carcinome hépatocellulaire), cancer du sein, autres), maladies infectieuses (hépatite B, VIH / AID, Covid-19 / Influenza), cardiovasculaire
Par l'utilisateur final	Hôpitaux et cliniques, instituts de recherche et universitaire, entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques
Par région	Amérique du Nord: États-Unis, Canada, Mexique
	Europe: France, Royaume-Uni, Espagne, Allemagne, Italie, Russie, reste de l'Europe
	Asie-Pacifique: Chine, Japon, Inde, Australie, ASEAN, Corée du Sud, reste de l'Asie-Pacifique
	Moyen-Orient et Afrique: Turquie, U.A.E., Arabie saoudite, Afrique du Sud, reste du Moyen-Orient et de l'Afrique
	Amérique du Sud: Brésil, Argentine, reste de l'Amérique du Sud

Segmentation du marché

• Par type (siRNA, shRNA et miARN (microARN)): le segment siRNA a gagné 1 078,7 millions USD en 2023 en raison de son pipeline clinique avancé, des approbations réglementaires favorables et de l'utilisation croissante dans le ciblage des expressions de gènes spécifiques dans des maladies rares et chroniques.
• Par voie d'administration (intraveineuse (IV), sous-cutanée et autre): l'intraveineuse (IV) a détenu une part de 55,09% en 2023, attribuée à sa biodisponibilité élevée et à son adoption généralisée dans les essais cliniques pour les thérapeutiques basés sur l'ARNi.
• Par application (troubles génétiques, oncologie, maladies infectieuses et maladies cardiovasculaires): le segment d'oncologie devrait atteindre 1 489,7 millions USD d'ici 2031, alimenté par la prévalence croissante du cancer et l'adoption croissante des thérapies par l'ARNi pour le silencieux des gènes spécifique aux tumeurs.
• Par l'utilisateur final (hôpitaux et cliniques, instituts de recherche et universitaire et sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques): Le segment des hôpitaux et des cliniques devrait atteindre 2 189,6 millions USD d'ici 2031, propulsé par le nombre croissant d'administrations de traitement basées sur l'ARNi et l'intégration accrue des thérapies de liaison de gènes dans les soins cliniques.

Marché de la thérapeutique RNAAnalyse régionale

Sur la base de la région, le marché a été classé en Amérique du Nord, en Europe, en Asie-Pacifique, au Moyen-Orient et en Afrique et en Amérique latine.

La part de marché de la thérapeutique RNAi en Amérique du Nord était de 37,25% en 2023, d'une valeur de 617,3 millions USD. Cette domination est principalement attribuée à la présence de principales sociétés biopharmaceutiques, à une infrastructure de recherche robuste et à un solide soutien financier pour le développement de médicaments basé sur l'ARN.

De plus, le marché régional bénéficie de l'adoption précoce des technologies thérapeutiques avancées, un environnement réglementaire favorable dirigé par la FDA et une prévalence croissante des maladies chroniques et génétiques, qui ont tous accéléréessais cliniqueset commercialisation des thérapies par l'ARNi.

Les collaborations stratégiques, les dépenses de santé substantielles et un nombre croissant de médicaments à l'ARNi approuvés par la FDA soutiennent davantage l'expansion du marché régional.

• En mars 2025, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. a annoncé l'approbation de la FDA de Qfitlia (FitUsiran). La Qfitlia est le premier et le seul traitement à base de siRNA approuvé pour une prophylaxie de routine pour prévenir ou réduire les épisodes de saignement chez les patients âgés de 12 ans et plus atteints d'hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs, en abaissant les niveaux d'antithrombine pour soutenir la génération de la thrombine et restaurer l'équilibre hémostatique.

L'industrie thérapeutique de l'ARNi Asie-Pacifique est sur le point de croître à un TCAC de 15,24% au cours de la période de prévision. Cette croissance notable est stimulée par l'augmentation des investissements dans la recherche sur la biotechnologie, la sensibilisation à la médecine de précision et une population de patients croissantes affectée par le cancer et les troubles génétiques.

Des pays comme la Chine, le Japon et l'Inde améliorent leurs capacités dans les thérapies basées sur l'ARN par le biais d'initiatives gouvernementales, de collaborations stratégiques et d'amélioration des infrastructures de santé, de positionner la région en tant que centre clé pour les innovations de l'ARNi.

Le marché régional bénéficie en outre des coûts de baisse des essais cliniques, de la croissance de la fabrication pharmaceutique et de l'expansion de la recherche universitaire axée sur les technologies de l'ARN.

Cadres réglementaires

• Aux États-Unis, la Food and Drug Administration (FDA) régule l'ARNi Therapeutics dans le cadre des nouvelles applications de médicaments (NDAS) et de nouveaux médicaments (IND), principalement par le biais de son Center for Drug Evaluation and Research (CDER).
• En Europe, l'Agence européenne des médicaments (EMA) réglemente l'ARNi Therapeutics par l'intermédiaire du comité pour les médicaments à usage humain (CHMP). Les produits sont évalués dans le cadre de la procédure centralisée, qui est obligatoire pour les thérapies avancées, y compris les médicaments à base d'ARN. L'EMA fournit des conseils spécifiques aux agents de silence des gènes et nécessite une évaluation complète de la qualité, de l'efficacité et de la sécurité conformément aux réglementations de l'UE.

Paysage compétitif

L'industrie thérapeutique de l'ARNi se caractérise par une concurrence intense axée sur l'innovation, les acteurs clés se livrant activement à des collaborations stratégiques, aux accords de licence et aux coentreprises pour étendre les pipelines thérapeutiques et accéder aux technologies avancées d'ARNi.

Les entreprises hiérarchisent de plus en plus le licenciement de nouveaux candidats à l'ARNi et s'associent à des institutions de recherche pour accélérer le développement à un stade précoce. L'accent est mis sur les alliances à long terme avec les fournisseurs de technologies d'administration pour améliorer le ciblage spécifique aux tissus et améliorer les profils de sécurité et d'efficacité des thérapies par l'ARNi.

De plus, les joueurs investissent considérablement dans l'élargissement de leurs capacités de fabrication, en particulier pour les nanoparticules lipidiques et d'autres systèmes de livraison essentiels pour la formulation de médicaments à l'ARNi.

Les entreprises mettent davantage à la mise en œuvre des stratégies d'expansion régionales en établissant des sites d'essais cliniques et des centres de recherche sur les marchés émergents pour capitaliser sur la baisse des coûts opérationnels et les bassins de patients inexploités

• En juillet 2023, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. et Roche ont annoncé une collaboration stratégique pour développer et commercialiser conjointement Zilebesiran, un thérapeutique d'ARNi recherché conçu pour le traitement de l'hypertension chez les patients présentant un risque cardiovasculaire élevé. Ce partenariat tire parti du leadership scientifique d'Alnylam dans le développement de médicaments basé sur l'ARNi et les capacités mondiales de Roche en avancement clinique et en exécution du marché.

Liste des sociétés clés du marché thérapeutique de l'ARNi:

• Eli Lilly et compagnie
• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
• F. Hoffmann-La Roche
• Regeneron Pharmaceuticals Inc.
• Sciences de la vie des vagues
• ARO Biotherapeutics Company
• Amgen Inc.
• Sanofi
• Onze tx
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
• GSK PLC
• Novo Nordisk A / S
• Silence Therapeutics
• Sirnaomics, Inc.

Développements récents (partenariats)

• En janvier 2025, City Therapeutics, Inc. a conclu une collaboration stratégique avec Bausch + Lomb pour développer une nouvelle thérapie basée sur l'ARNi pour les maladies rétiniennes, notamment l'atrophie géographique, une forme avancée de dégénérescence maculaire liée à l'âge. Le partenariat vise à tirer parti des technologies d'ARNi d'ingénierie de nouvelle génération de City Therapeutics pour l'administration intravitréenne.